Der bliver sagt mere og mere om genterapiens utrolige muligheder. Denne relativt unge teknik blev brugt af parisiske læger til en dreng med medfødt seglcelleanæmi. Magasinet «New England Journal of Medicine» informerede om specialisters succes.
Proceduren blev udført for 15 måneder siden hos en 13-årig dreng med seglcelleanæmi. På grund af sygdommen blev hans milt fjernet, og begge hofteled blev udskiftet med kunstige. Han måtte gennemgå blodtransfusioner hver måned.
Seglcelleanæmi er en genetisk sygdom. Det defekte gen ændrer formen på de røde blodlegemer (røde blodlegemer) fra runde til segl, hvilket får dem til at hænge sammen og cirkulere i blodet, hvilket forårsager skader på indre organer og væv og får dem til at blive iltet. Dette resulterer i smerte og for tidlig død, og livreddende hyppige blodtransfusioner er også nødvendige.
Hôpital Necker Enfants Malades i Paris fjernede drengens genetiske defekt, først ved fuldstændig at ødelægge hans knoglemarv, hvor de produceres. Derefter genskabte de det fra drengens stamceller, men genmodificerede dem tidligere i laboratoriet. Denne procedure involverede at indføre det korrekte gen i dem ved hjælp af en virus. Knoglemarven er regenereret til at producere normale røde blodlegemer.
Forskningslederen, prof. Philippe Leboulch fortalte BBC News, at drengen, nu næsten 15 år, har det godt og ikke viser symptomer på seglcelleanæmi. Han mærker ingen symptomer og kræver ikke indlæggelse. Men der er ikke tale om fuld bedring endnu. Effektiviteten af terapien vil blive bekræftet af yderligere forskning og test på andre patienter.
Dr. Deborah Gill fra University of Oxford er overbevist om, at proceduren udført af franske specialister er en stor præstation og en chance for effektiv behandling af seglcelleanæmi.